發(fā)作性睡病首個創(chuàng)新藥商業(yè)化上市，醫(yī)保同步落地

今年3月15日是2024世界睡眠日，“中國發(fā)作性睡病協(xié)作組專題會”在第十四屆北京睡眠高峰會議暨第三屆發(fā)作性睡病及中樞性嗜睡國際論壇期間成功舉辦。

發(fā)作性睡病，是一種罕見的睡眠障礙疾病，于2023年被納入我國《第二批罕見病目錄》，其核心癥狀是日間過度嗜睡、猝倒、入睡前幻覺、睡眠癱瘓和夜間睡眠紊亂。替洛利生由法國Bioprojet公司研發(fā)，是全球首個成藥的H3反向激動劑，也是首個應(yīng)用于發(fā)作性睡病的非精神管控藥品，已于2016年在歐洲、2019年在美國等主要市場分別獲批上市，用于治療罕見病發(fā)作性睡病。瑯鈺集團(tuán)旗下的瑯鏵醫(yī)藥擁有該藥在中國的開發(fā)、注冊、商業(yè)化和生產(chǎn)的獨(dú)家權(quán)益。禾森納醫(yī)藥作為瑯鏵醫(yī)藥的戰(zhàn)略合作伙伴，將與瑯鏵醫(yī)藥共同推動替洛利生的商業(yè)化工作，造福更多發(fā)作性睡病患者。

在我國，鹽酸替洛利生片(商品名：鏵可思)于2023年6月30日獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市，2023年12月通過談判被納入新版國家醫(yī)保藥品目錄，是我國首個獲批用于治療發(fā)作性睡病的藥物，也是發(fā)作性睡病領(lǐng)域的首個醫(yī)保藥，還是發(fā)作性睡病領(lǐng)域唯一的非精神管控藥品。2024年1月，替洛利生在中國正式商業(yè)化上市，并同步醫(yī)保落地。

世界睡眠協(xié)會秘書長、亞洲睡眠協(xié)會主席、北京大學(xué)人民醫(yī)院韓芳教授表示，發(fā)作性睡病是一種高發(fā)于學(xué)齡期的罕見睡眠疾病，日間過度嗜睡和猝倒等臨床癥狀，導(dǎo)致大多數(shù)患者無法接受正常的教育，成年患者普遍就業(yè)困難，收入較低。發(fā)作性睡病創(chuàng)新藥的上市和醫(yī)保納入，將大大提升患者就醫(yī)的積極性，促進(jìn)規(guī)范治療和隨訪，讓更多患者和家庭受益。

北京大學(xué)人民醫(yī)院 韓芳教授

中國睡眠研究會副理事長、睡眠障礙專業(yè)委員會主任委員、中國發(fā)作性睡病協(xié)作組組長、首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院詹淑琴教授表示，替洛利生2021年就已在海南博鰲啟動了特許用藥先行先試項(xiàng)目，2023年被國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市后，很快又被國家醫(yī)保局納入醫(yī)保目錄，這不但能讓更多患者切實(shí)獲益，也讓我們臨床醫(yī)生手里有了治病救人的武器，能進(jìn)一步推動我國發(fā)作性睡病臨床診療能力和罕見睡眠領(lǐng)域?qū)W術(shù)研究水平的快速提升。

首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院 詹淑琴教授

會議期間，還有三十二位睡眠疾病領(lǐng)域的主要專家圍繞發(fā)作性睡病進(jìn)行了精彩分享和深入討論，期待國談醫(yī)保新藥替洛利生能夠填補(bǔ)我國發(fā)作性睡病治療領(lǐng)域此前的空白，為中國患者帶來福音。

世界睡眠日活動上，來自浙江溫州的發(fā)作性睡病患者彬彬(化名)，興奮地分享了她在春節(jié)前享受醫(yī)保報銷購買新藥替洛利生的經(jīng)歷。“我去年在海南博鰲參加過替洛利生的先行先試用藥項(xiàng)目，感到新藥療效很好。在得知替洛利生正式獲批上市還進(jìn)入醫(yī)保目錄后，我第一時間就去詢問打聽如何購藥。結(jié)果令我非常意外，我發(fā)現(xiàn)就在溫州市第七人民醫(yī)院——在離我家門口這么近的醫(yī)院，就能開到這個新藥的處方，并且能順利實(shí)現(xiàn)醫(yī)保報銷，而我只需支付很低的費(fèi)用。這整個過程都實(shí)在太意外、太驚喜了!”彬彬特別感慨到，“因?yàn)橹皡⒓舆^在博鰲的用藥項(xiàng)目，所以對比特別強(qiáng)烈：一是價格，之前在博鰲是按照海外價格來支付，還是非常昂貴的，而現(xiàn)在我最驚喜的是，進(jìn)醫(yī)保后價格降了這么多，又加上醫(yī)保能報銷較大比例，我的自費(fèi)部分就變得特別低，可以說相差了一整個數(shù)量級!第二就是便利性，之前要去博鰲用藥還是比較挑戰(zhàn)的，現(xiàn)在，就在家門口的醫(yī)院我竟然就能買到和報銷這個新藥。真是只能連續(xù)用不可思議來形容，真可以說是我在春節(jié)前收到的最好的新年禮物了!”

發(fā)作性睡病患者 彬彬(化名)

中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康表示，“一個罕見病在一年內(nèi)相繼實(shí)現(xiàn)治療藥物零的突破和醫(yī)保藥零的突破，這充分體現(xiàn)了黨和國家對罕見病診療保障的重視。發(fā)作性睡病在去年被納入《第二批罕見病目錄》，這也是政府和患者群體，以及眾多臨床工作者共同努力的結(jié)果。希望隨著新藥醫(yī)保的落地，更多發(fā)作性睡病患者能早診早治，回歸社會?！?

中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長 李林康

同日，發(fā)作性睡病患者教育公益網(wǎng)站“睡不醒的考拉”(www.sleepykaola.com)在論壇現(xiàn)場正式上線發(fā)布，該公益網(wǎng)站集納疾病介紹、治療方案、名師課堂、就醫(yī)地圖、醫(yī)保信息查詢等多項(xiàng)實(shí)用功能，旨在提高各界對發(fā)作性睡病的認(rèn)識，引導(dǎo)患者群體積極面對，及時就醫(yī)。